治疗致命型心力衰竭的新药在三期试验中被证明安全有效

发布时间：2024-01-17 16:08:47 栏目：生活

导读 心脏每天跳动超过 100,000 次，是向我们的器官输送氧气和营养以维持健康的身体功能所需的关键肌肉。不幸的是，心力衰竭影响着大约 620

心脏每天跳动超过 100,000 次，是向我们的器官输送氧气和营养以维持健康的身体功能所需的关键肌肉。不幸的是，心力衰竭影响着大约 620 万人，全世界有 6400 万人受到心力衰竭的影响。



在患有心力衰竭和心脏异常增厚的老年患者中，多达五分之一患有诊断不足、高度进展和致命的疾病，称为转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病(ATTR-CM)。这种疾病可以是遗传性的，也可以是自发发生的，其定义是错误折叠的转甲状腺素蛋白 (TTR) 蛋白在心脏中积聚。这些蛋白质沉积物会削弱心肌，随着时间的推移，会导致心脏功能极度受限，导致衰竭。

由于疾病知识有限且症状类似于其他更常见的心脏相关疾病，患有最常见形式 ATTR-CM 的患者经常在诊所面临误诊。此外，他们还面临批准药物稀缺的问题，因为专门针对最常见形式 ATTR-CM 的唯一可用治疗方法每年的费用约为 225,000 美元，而且不易获得。

ATTRibute-CM 3 期试验的研究人员在《新英格兰医学杂志》上报告称，新药 acoramidis 显示出对抗 ATTR-CM 的前景，并且是安全的。他们的数据表明 acoramidis 实现了 TTR 蛋白近乎完全的稳定，这可能会减缓或阻止疾病的进展。根据这项为期 30 个月的随机、多中心、对照研究的疗效和安全性数据，BridgeBio Pharma(加利福尼亚州帕洛阿尔托)正在寻求美国食品和药物管理局 (FDA) 批准用于这些患者。

“我们希望，当这种药物获得 FDA 的批准时，它将在市场上创造竞争，并降低这些极其昂贵的药物的成本，”南卡罗来纳医科大学心脏病专家Daniel Judge医学博士说。也是 ATTRibute-CM 调查员和试验指导委员会的联合领导者。

法官和他的斯坦福大学同事、医学博士伊莎贝拉·格雷夫多年来致力于研究和开发针对这些患者的新型治疗方法。Graef 率先开发了针对该疾病核心的错误折叠蛋白的新药，Judge 此后积极参与了 2 期和 3 期临床试验，在他位于 MUSC 的诊所测试了该新药。事实上，MUSC 是世界上首批招募患者参加 ATTRibute-CM 3 期试验的地点之一。

ATTRibute-CM 研究人员发现 acoramidis 与循环 TTR 蛋白结合，防止其沉积为淀粉样蛋白。与安慰剂相比，acoramidis 减少了因心脏相关事件而住院的情况，减少了血液检查确定的心脏充血，并增加了六分钟以上的步行距离。

美国心脏协会法官显示的数据显示，在这项研究期间，一年内需要接受 acoramidis 治疗以预防 1 次心血管疾病住院的人数为 5 人。总体而言，acoramidis 组和安慰剂组的治疗不良事件发生率较低且相似，表明该药物是安全的。这些数据为 ATTR-CM 患者带来了巨大的希望，并表明 acoramidis 可以阻止疾病进展并提高生存率。

Judge 拥有 20 多年的心脏病学实践经验，专门从事针对心脏病的转化研究，他招募并跟踪了几位参与 acoramidis 临床试验的患者。他和他的合作研究人员见证了这种新药通过转化测试的进展，并能够看到对 ATTR-CM 患者真实的直接益处。

“在我职业生涯的早期，我对缺乏任何可用的治疗方法感到失望。我很高兴看到 ATTR-CM 的又一次成功试验，”法官说。“我在 2017 年第一次见到的一位患者的预后为三年。快进到 6.5 年后，这位患者是 MUSC 第 2 期试验的第一批参与者之一，由于 acoramidis，他的病情似乎有所好转。”

如果病情能稳定下来，希望心脏能逐渐好转。使用 acoramidis 安全有效地阻止疾病进展可以改善全世界 ATTR-CM 患者的生活质量和生活质量。