Acoramidis对运甲状腺素蛋白淀粉样心肌病有益

发布时间：2024-01-14 10:56:08 栏目：生活

导读 根据发表在《1 月 11 日健康日新闻》上的一项研究，与安慰剂相比，Acoramidis 对转甲状​​腺素蛋白淀粉样心肌病患者产生了显着更好的

根据发表在《1 月 11 日健康日新闻》上的一项研究，与安慰剂相比，Acoramidis 对转甲状​​腺素蛋白淀粉样心肌病患者产生了显着更好的四步主要分级结果，包括死亡率和发病率方面。《新英格兰医学杂志》第 11 期。



来自伦敦大学学院的 Julian D. Gillmore 博士及其同事进行了一项 3 期双盲试验，涉及 632 名转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病患者，这些患者按照 2:1 的比例被随机分配接受 acoramidis 盐酸盐治疗。 800 毫克，每天两次)或匹配的安慰剂，持续 30 个月。主要分层分析包括全因死亡、心血管相关住院治疗以及 N 末端 B 型利钠肽原 (NT-proBNP) 水平和 6 分钟步行距离相对于基线的变化。

研究人员发现，在初步分析中，acoramidis 比安慰剂更受青睐，相应的获胜率为 1.8，成对比较中 acoramidis 和安慰剂的胜率分别为 63.7% 和 35.9%。胜率中超过一半的胜负是由全因死亡和心血管相关住院治疗共同造成的(占所有成对比较的 58%);NT-proBNP 成对比较得出了最高的胜负比(23.3% 对 7.0%)。acoramidis 组和安慰剂组的不良事件总体发生率相似(分别为 98.1% 和 97.6%);严重不良事件发生率分别为 54.6% 和 64.9%。

作者写道：“这些数据支持使用 acoramidis 作为转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病患者的有效且安全的治疗选择。”

该研究由正在开发 acoramidis 的 BridgeBio Pharma 资助。